Oxlumo (Lumasiran) je HAO1 zaměřená na malou interferující ribonukleovou kyselinu (siRNA) používaná k léčbě primární hyperoxalurie typu1 (pH1) ke snížení hladin oxalátu moči u pediatrických a dospělých pacientů
Agenti RNAI
Givlaari (givosiran) je aminolevulinátová syntáza 1 řízená malá interferující RNA indikována pro léčbu dospělých akutní jaterní porfyria (AHP)